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合成生物学被认为将颠覆现有行业并创造全新产业。2019年该领域的的融资主要集中在平台上而非具体应用。这使得合成生物学可以得到越来越多的资金并大力前行。

1、基因组编辑企业获资本青睐

Beam Therapeutics 3月份以1.35亿美元B轮融资领先其他企业。该公司由CRISPR先驱张锋创立,Beam正在使用其突破性的CRISPR基因编辑技术开发精准基因药物。单碱基编辑技术通过化学反应直接修饰单个碱基,而不是通过剪切和替换DNA片段。单碱基编辑疗法的潜在市场是巨大的。大多数与疾病相关的遗传错误来自于基因组的单碱基变化。在其他情况下,单碱基变异可以预防疾病。通过精确修改基因组以消除错误或进行保护性更改,Beam相信它可以为多种疾病创造新的治疗方法。该公司还在开发技术,为不同的组织和细胞类型提供基因编辑器。

2019年,合成生物企业Precision BioSciences公司于3月份IPO上市,共筹集1.26亿美元。Precision BioSciences总部位于北卡罗来纳州达勒姆,它正在建立基于“归位核酸内切酶(homing endonuclease)”的下一代基因组编辑平台。这种真核细胞DNA切割酶提供了一种有前途的方法来编辑复杂的基因组,降低脱靶副作用的风险。这种酶可以精确识别多达40个碱基对的长DNA序列,这种长序列通常仅在基因组中出现一次。该公司正在开发用于医疗和农业应用的基因编辑技术,与行业领军者开展合作。例如,他们与爱尔兰制药企业Shire Pharmaceuticals公司合作,通过敲除已知的会导致移植物抗宿主病的基因来创建通用CAR-T供体细胞;与美国Gilead Sciences公司合作开发一种治疗慢性乙型肝炎的药物;与美国农业巨头Cargill公司合作培育油菜籽,其饱和脂肪含量只有普通品种的一半左右。

2、合成生物初创企业不甘落后

2019年,投资者不仅青睐于成熟的合成生物公司,对初创公司也是如此。今年首次获得融资的公司数量有望超过去年的22家。

第一名Motif Ingredients公司获得9000万美元的A轮融资,它是Ginkgo Bioworks旗下专注于食品行业的独立公司。Motif旨在帮助其他公司(包括创业公司)利用植物蛋白或细胞培养技术制造肉类、乳制品和蛋类。它得到了包括Breakthrough Energy Ventures,Louis Dreyfus Company和Viking Global Investors在内的投资者的支持。Motif将与Ginkgo合作识别天然成分,包括牛奶或肉类等食物中的维生素和蛋白质,然后使用工程酵母和细菌生产这些成分。如果特定蛋白质不能提供人类饮食中所需的所有氨基酸,Motif可以添加一种互补蛋白质,使最终产品具有更丰富的营养成分。生物工程和生物制造对初创公司来说很难完全依靠自己研发。Motif具有Ginkgo自动化和软件平台的优势,可以快速基因组测序并从微生物中生产所需成分。创业公司推出无动物汉堡或鸡块等新产品时,只需要专注于建立产品和品牌,而不用担心蛋白质设计问题。

另一个引人注意的是位于丹麦哥本哈根的SNIPR BIOME,该公司筹集了5000万美元的A轮资金,用于将基于CRISPR的微生物组药物推向人类临床试验。人体微生物组由细菌、病毒和真菌组成,已被发现在各种疾病和健康状况中发挥重要作用。该公司使用CRISPR选择性地靶向和杀死含有特定DNA序列的细菌。从医药到食品质量控制都将是该技术的潜在应用领域。该公司将首先关注控制复杂感染的精准药物,以及自身免疫和癌症的精准微生物调控。

今年3月,张锋等联合创始的Sherlock Biosciences筹集了A轮3500万美元,用于开发比现有分子诊断更快、更便宜、更容易使用的CRISPR测试诊断技术。该技术在肿瘤学、食品安全、家庭检测和现场疾病检测等领域具有广泛的应用潜力。CRISPR足以作为一种诊断工具,这对脱靶编辑要求并不高。Sherlock希望将快速测试设计和部署作为医疗保健的标准部分,以解决耐抗生素细菌等问题。它将采用选择性合作和直接产品开发的战略,将其技术推向市场。


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合成生物产业前景广阔